Pädiatrie: Studie AIEOP-BFM ALL 2017 zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL)

Die ALL stellt die häufigste Form der Leukämie im Kindesalter dar. Innerhalb Deutschlands erkranken jedes Jahr ca. 600 Kinder und Jugendliche. Die Verbesserung des Therapieergebnisses bei der Behandlung der ALL im Kindesalter ist eine der großen Erfolgsgeschichten innerhalb der klinischen Onkologie der vergangenen Jahrzehnte. Während vor 40 Jahren die Heilungsrate noch bei 20 bis 30% lag, können heutzutage ca. 90% der an ALL erkrankten Kinder dauerhaft geheilt werden. Dieser Erfolg ist zu großen Teilen der Durchführung von Therapieoptimierungsstudien zuzuschreiben, in denen die Patienten nach einheitlichen Vorgaben diagnostiziert und mit Therapiestandards behandelt werden; wesentlicher Teil der klinischen Forschung ist die randomisierte Prüfung von neuen Therapiestrategien. Durch die systematische Erhebung und Auswertung der klinischen Daten dieser Studien werden Erkenntnisse gewonnen, die eine wichtige Grundlage für die schrittweise Verbesserung der Behandlung darstellen. Zugleich werden die im Rahmen dieser Studien gewonnenen Blut- und Knochenmarkproben für ergänzende Forschungsprojekte im internationalen Studienverbund genutzt.

Die ALL-Berlin-Frankfurt-Münster (BFM)-Studiengruppe unter Leitung von Prof. Schrappe ist federführend in einem der weltweit größten Konsortien zur Behandlung der ALL im Kindesalter; die erzielten Fortschritte in Diagnostik, Überwachung und Therapie sind international hochgeachtet.  Allerdings ist auch klar geworden, dass allein mit den bisher verwendeten Medikamenten eine weitere deutliche Verbesserung der ca. 80%igen Heilungsrate (1. Remission) nicht möglich sein wird, weshalb neue Therapieformen notwendig sind.

Die aktuelle Studie AIEOP-BFM ALL 2017 wird als internationale randomisierte kooperative Behandlungsstudie der Phase III in insgesamt 8 Ländern mit mehr als 5000 Patienten durchgeführt. Die Studienleitung ist an der Klinik für Kinder und Jugendmedizin I in Kiel angesiedelt und koordiniert als Studienzentrale die Durchführung der klinischen Studie. Hier werden die Daten zur Erkrankung, Therapie, Therapietoxizität und zum Outcome der teilnehmenden Patienten erfasst und ausgewertet. Neben diesem überwiegend wissenschaftlichen Teil beinhaltet die Studie weiterhin einen qualitätssichernden Teil, der die Labordiagnostik in qualifizierten Referenzlaboren einschließt sowie die zentrale Beurteilung und Interpretation aller wichtigen Befunde in der Studienzentrale, um eine korrekte Risikogruppenzuteilung und die richtige Behandlung der Patienten zu sichern.

Als neue Behandlungsform für Kinder und Jugendliche mit ALL wird jetzt im Rahmen dieser Behandlungsstudie über fünf Jahre geprüft ob eine Immuntherapie geeignet ist in der Erstbehandlung der ALL wirksam zu werden - potentiell kann sie mittelfristig die teils sehr  toxische Chemotherapie ergänzen oder sogar ersetzen. „Der Ersatz von Elementen der hochintensiven Chemotherapie durch eine Immuntherapie könnte Kinder vor Schaden bewahren und dabei möglicherweise sogar die Leukämiekontrolle verbessern“ sagt der Leiter der Therapiestudie, Prof. Dr. Martin Schrappe (CAU/UKSH Kiel).

Neben der Immuntherapie wird bei Patienten mit schlechtem Therapieansprechen eine weitere, für die Behandlung der ALL ebenfalls neuartige Therapie geprüft, bei der gezielt die Maschinerie in den Leukämiezellen blockiert wird, die die nicht mehr benötigten Zellbestandteile abbaut -  in der Folge gehen die bösartigen Zellen dann an ihren eigenen Abfällen zugrunde.

Des Weiteren bildet die Studie eine Plattform für wissenschaftliche Begleitforschung, die zum Ziel hat, die Biologie der Erkrankung und die Mechanismen der Krankheitsentstehung besser zu verstehen, um neue Medikamente, Therapieansätze oder diagnostische Methoden zu entwickeln.

Link zur Homepage der Arbeitsgruppe/Instituts

https://www.pediatrics.uni-kiel.de/de/startseite

 

Bei Interesse an einer Promotions- oder Habilitationsarbeit wenden Sie sich bitte an:

Prof. Dr. Schrappe

Vor-/Nachname: Prof. Dr. med. Martin Schrappe

Institut/Klinik: Klinik für Kinder- und Jugendmedizin I, UKSH Campus Kiel

Anschrift: Arnold-Heller-Str. 3, Haus C, 24105 Kiel

Abteilung/Arbeitsgruppe: ALL-BFM-Studienzentrale

Telefon: +49 431 500 20102 (Sekr. Gabriele Stix-Marget)

Fax: + 49-431-500-20104

Email: m.schrappe@pediatrics.uni-kiel.de